基因療法矯正遺傳疾病 治療效果令人鼓舞

科學家修改受損的基因可以治療疾病。

日前，來自意大利米蘭的研究人員表示，他們利用基因療法治愈了患有異染性腦白質營養不良的兒童，讓他們過上了正常的生活。這項研究已經在《科學》雜志上發表。

據外國媒體7月12日報道，這些研究人員來自米蘭的圣?拉法埃萊研究所，他們主要是通過基因改造病毒來修改患者體內被破壞的基因。參與臨床試驗的3名兒童均有異染性腦白質營養不良的家族病史，結果3人的治療效果顯著，目前身體狀況良好。

 “這幾個孩子都有了正常的生活，也開始去幼兒園上學了，這對我們來說很開心，”參與研究的亞歷山德拉?比菲醫生說。

科研人員通過基因改造的病毒幫助患者治療疾病。他們先從患者體內抽取骨髓干細胞，然后讓含有正確遺傳指令的病毒“感染”這些細胞，修補受損的基因，再將細胞放回到患者的體內。當然，這要在患者的大腦受到侵蝕之前進行。